Ad un mio parente di 79 anni, è stata riscontrata una mielodsplasia (pre-leucemia) non severa circa 1,5 anni fa. All’inzio è stato trattato con eritropietina e zarzio per globuli bianchi, dopo di che è stata soppressa la cura perchè sembra non dare risultati. In tutto il periodo sono state fatte trasfusioni che riportavano livelli di emoglobina a valori non normali ma almeno accettabili. Ora dopo varie prove e verifiche e dopo aver anche cercato di iniziare la cura con Exjade per ridurre il ferro nel sangue sono passati a provare una cura con punture sottopelle di Azacitidina.

Ora dopo primo cilco fatto circa 20 giorni fa la persona è continuamente fuori e dentro da ospedale per infezioni e febbri e comunque continua ad avere bisogno di trasfusioni anche di piastrine. E’ trattato ad antibiotici ecc. ORA VOLEVO UN CONSIGLIO SE QUESTO MODO DI PROCEDERE E’ CORRETTO O SE CI SIANO SOLUZIONI ALTERNATIVE PER DARE SUPPORTO DURANTE QUESTA CURA CON AZACITIDINA. E ANCHE CAPIRE IL RISCHIO DI TUTTO QUESTO.
(Quesito firmato)

Risposta

Egregio Signore
L’iter terapeutico del suo parente è quello che viene normalmente seguito nei casi di mielodisplasia. Nel caso del paziente, le diverse terapie hanno seguito le fasi della malattia, che si è purtroppo progressivamente aggravata, come è peraltro da attendersi per la storia naturale della mielodisplasia, malattia che tende a evolvere, con tempi variabili da paziente a paziente, verso una leucemia acuta. Questo comporta progressivamente una carente produzione di cellule del sangue e quindi la progressiva dipendenza da trasfusioni e l’aumento del rischio di infezioni e di emorragie per carenza di globuli bianchi e piastrine. Le terapie che abbiamo a disposizione, eccetto il trapianto di midollo da donatore sano non fattibile sopra i 65-70 anni, non sono risolutive e cercano di rallentare l’evoluzione della malattia. Anche l’azacitidina ha questo obiettivo, con percentuali di successo anche solo transitorio, non elevate. E’ purtroppo l’unico farmaco che abbiamo a disposizione oltre alla terapia di supporto trasfusionale e antibiotica. Non dovrebbe essere la sola causa delle complicazioni che ha avuto il paziente, che sono attribuibile anche alla stessa malattia. La sua prosecuzione andrà valutata in base al rapporto costo/beneficio che è sempre variabile da paziente a paziente. Se le complicanze o i problemi intercorrenti sono eccessivi, si dovrà rinunciare. Se riuscisse a proseguire, una valutazione complessiva sull’efficacia dovrebbe essere fatta dopo sei cicli.
Con i nostri migliori auguri