Mielodisplasie

E’ stata diagnosticata a mio suocero di 70 anni una mielodisplasia tipo AREB-T. Vorrei sapere quali sono le possibilità di una guarigione completa e le terapie utili per debellare la malattia.

Risposta

La diagnosi di mielodisplasia tipo AREB-T non è stata più inserita nella più recente classificazione dell’Organizzazione Mondiale della Sanità sulle malattie del sangue, che considera la presenza di 20-30% di blasti leucemici nel midollo (criterio per fare diagnosi di AREB-T secondo la vecchia classificazione) come criterio sufficiente per parlare di leucemia acuta.

In realtà dal punto di vista clinico le AREB-T/leucemie acute hanno spesso un decorso subacuto. La prognosi è comunque sfavorevole e la sopravvivenza media è di soli 6-8 mesi, anche se ci sono pazienti che sopravvivono anni senza gravi complicanze. Purtroppo queste malattie non hanno possibilità di cura efficace, soprattutto nelle persone anziane che non sono in grado di tollerare chemioterapie aggressive o il trapianto di cellule staminali/midollo da donatore, uniche modalità terapeutiche finora in grado di ottenere la guarigione, in pazienti giovani. La terapia standard è quella di supporto con trasfusioni, antibiotici se necessario, piccole dosi di cortisone etc. I dati più importanti circa la possibilità di fare qualcosa in più rispetto alla sola terapia di supporto riguardano: a) la eventuale presenza di altre malattie nel paziente (malattie del cuore, del fegato etc) b) il tipo di anomalie riscontrate nei cromosomi delle cellule del midollo del paziente, che non so se siano state ricercate in questo caso. Con i migliori auguri

Ad un mio parente di 79 anni, è stata riscontrata una mielodsplasia (pre-leucemia) non severa circa 1,5 anni fa. All’inzio è stato trattato con eritropietina e zarzio per globuli bianchi, dopo di che è stata soppressa la cura perchè sembra non dare risultati. In tutto il periodo sono state fatte trasfusioni che riportavano livelli di emoglobina a valori non normali ma almeno accettabili. Ora dopo varie prove e verifiche e dopo aver anche cercato di iniziare la cura con Exjade per ridurre il ferro nel sangue sono passati a provare una cura con punture sottopelle di Azacitidina.

Ora dopo primo cilco fatto circa 20 giorni fa la persona è continuamente fuori e dentro da ospedale per infezioni e febbri e comunque continua ad avere bisogno di trasfusioni anche di piastrine. E’ trattato ad antibiotici ecc. ORA VOLEVO UN CONSIGLIO SE QUESTO MODO DI PROCEDERE E’ CORRETTO O SE CI SIANO SOLUZIONI ALTERNATIVE PER DARE SUPPORTO DURANTE QUESTA CURA CON AZACITIDINA. E ANCHE CAPIRE IL RISCHIO DI TUTTO QUESTO.
(Quesito firmato)

Risposta

Egregio Signore
L’iter terapeutico del suo parente è quello che viene normalmente seguito nei casi di mielodisplasia. Nel caso del paziente, le diverse terapie hanno seguito le fasi della malattia, che si è purtroppo progressivamente aggravata, come è peraltro da attendersi per la storia naturale della mielodisplasia, malattia che tende a evolvere, con tempi variabili da paziente a paziente, verso una leucemia acuta. Questo comporta progressivamente una carente produzione di cellule del sangue e quindi la progressiva dipendenza da trasfusioni e l’aumento del rischio di infezioni e di emorragie per carenza di globuli bianchi e piastrine. Le terapie che abbiamo a disposizione, eccetto il trapianto di midollo da donatore sano non fattibile sopra i 65-70 anni, non sono risolutive e cercano di rallentare l’evoluzione della malattia. Anche l’azacitidina ha questo obiettivo, con percentuali di successo anche solo transitorio, non elevate. E’ purtroppo l’unico farmaco che abbiamo a disposizione oltre alla terapia di supporto trasfusionale e antibiotica. Non dovrebbe essere la sola causa delle complicazioni che ha avuto il paziente, che sono attribuibile anche alla stessa malattia. La sua prosecuzione andrà valutata in base al rapporto costo/beneficio che è sempre variabile da paziente a paziente. Se le complicanze o i problemi intercorrenti sono eccessivi, si dovrà rinunciare. Se riuscisse a proseguire, una valutazione complessiva sull’efficacia dovrebbe essere fatta dopo sei cicli.
Con i nostri migliori auguri