Salve mi chiamo Daniele e mio padre 71enne è affetto da leucemia mieloide acuta sviluppatasi post mielodisplasia cronica.
Ha effettuato un ciclo di chemioterapia in induzione con delle complicanze renali respiratorie ma è comunque andato in remissione completa.
Successivamente ha effettuato un trapianto di midollo da me (figlio) senza complicanze ma dopo tre mesi la malattia si è ripresentata con Blasti all 8.5% nel sangue periferico e rigetto con problemi intestinali dovuto alla sospensione degli immunosoppressori. A questo punto i medici dicono che nn si può fare più niente. Volevo sapere se secondo voi avevamo qualche altra possibilità e se eventualmente ci fossero dei farmaci sperimentali e chi contattare. Grazie mille
Risposta
Gentilissimo Daniele
il trapianto allogenico è tuttora considerato l’unica terapia in grado di guarire potenzialmente una leucemia mieloide acuta a alto rischio quale deve essere considerata una LMA che insorga su una precedente mielodisplasia.
Purtroppo una recidiva precoce post trapianto non lascia spazio a speranze razionali.
Quando una recidiva non è molto aggressiva i trapiantisti provano talora un ulteriore infusione al paziente di linfociti raccolti del donatore, soprattutto se non vi è stata reazione trapianto contro ospite (GVHD) dopo il trapianto, ma mi sembra di capire che già la sospensione dell’immunosoppressione abbia causato problemi a suo padre, che verrebbero aggravati dalla reazione immunologica dei linfociti.
Esistono terapie sperimentali in alcuni centri (noi attualmente non ne abbiamo) ma i nuovi farmaci vengono testati da soli e prevalentemente per valutarne la tossicità e solo secondariamente l’efficacia pensando di poterli poi combinare con le terapie già disponibili. Questi studi perciò servono potenzialmente più ai pazienti futuri che ai malati attuali.
In alcuni centri trapianto, in caso di recidiva non esplosiva della malattia, si utilizzano i farmaci ipometilanti (5-azacitidina, decitabina), discretamente tollerati, senza pretendere di guarire la leucemia ma con l’obiettivo di limitarne l’aggressività, anche grazie a un effetto immunoregolatore che sembra questi farmaci abbiano.
Sono gli stessi farmaci che sono utilizzati nella mielodisplasia e probabilmente suo padre li aveva già fatti prima di evolvere in leucemia. Se così non fosse proverei a chiedere a chi lo ha in cura, pur tenendo presente che sarebbe una terapia fuori indicazione ministeriale.
Mi spiace molto non darle notizie migliori ma le faccio i nostri migliori auguri